RNA technology has proved its worth recently in development of mRNA vaccines BNT162b2 (of Pfizer/BioNTech) and mRNA-1273 (of Moderna) against COVID-19. Based on degrading the coding RNA in animal model, French scientists have reported a potent strategy and proof of concept for the treatment for Charcot-Marie-Tooth مرض, the most common hereditary neurological disease that causes progressive paralysis of the legs and hands.
في عام 1990 ، أظهر الباحثون لأول مرة أن الحقن المباشر لـ مرنا في عضلة الفأر أدى إلى التعبير عن البروتين المشفر في خلايا العضلات. هذا فتح إمكانية تطوير الجينات اللقاحات والعلاجات.
The unpresented situation presented by the COVID-19 pandemic, led to successful development and emergency use authorisation (EUA) of mRNA-based اللقاحات BNT162b2 (of شركة فايزر/ BioNTech) و mRNA-1273 (من حديث) against COVID-19. These two اللقاحات based on RNA technology have played significant role in protecting people against severe symptoms of COVID-19.
نجاح COVID-19 القائم على تقنية الحمض النووي الريبي اللقاحات تعتبر علامة فارقة في العلوم والطب لأنها أثبتت جدواها في التكنولوجيا الطبية ذات الإمكانات العالية التي كان المجتمع العلمي وصناعة الأدوية يتابعانها منذ ما يقرب من ثلاثة عقود. أعطت دفعة تشتد الحاجة إليها لاستكشاف العلاجات القائمة على تقنية الحمض النووي الريبي.
Charcot-Marie Tooth disease is the most common hereditary neurological مرض. The peripheral nerves are affected which leads to progressive paralysis of the legs and hands. The disease is caused due to the overexpression of a specific protein called PMP22. There is no treatment against this disease so far.
أبلغ العلماء في CNRS و INSERM و AP-HP و Paris-Saclay و Paris في فرنسا مؤخرًا عن تطوير علاج يعتمد على تدهور وتقليل الحمض النووي الريبي المشفر لبروتين PMP22. لهذا ، استخدموا جزيء SiRNA (رنا صغير متداخل) يتداخل مع RNA ترميز البروتين PMP22.
وجد الباحثون أن حقن سيرنا (الحمض النووي الريبي الصغير المتداخل) في نموذج الفئران للمرض يقلل من مستوى بروتين PMP22 إلى الحركة الطبيعية والقوة العضلية المستعادة. كشفت الدراسات النسيجية عن تجديد واستعادة وظيفة أغلفة الميالين. استمرت النتائج الإيجابية لمدة ثلاثة أسابيع ، وأدى الحقن المتجدد لـ siRNA إلى الشفاء الوظيفي الكامل.
هذه دراسة مهم لأنه يشير إلى استراتيجية فعالة لعلاج اعتلالات الأعصاب المحيطية الوراثية. يوفر دليل على المفهوم لطب دقيق جديد يعتمد على تطبيق تقنية RNA لتصحيح التعبير الجيني المفرط من خلال استخدام RNA المتداخل.
ومع ذلك ، لا يزال العلاج الفعلي للمريض طويلاً حتى توفر المراحل المتتالية من التجارب السريرية نتائج مرضية للسلامة والفعالية للمنظمين.
***
مصادر:
- براساد يو ، 2020. لقاح مرنا COVID-19: معلم في العلوم ومغير قواعد اللعبة في الطب. العلمية الأوروبية. تم النشر في 29 ديسمبر 2020. Avaialble at http://scientificeuropean.co.uk/covid-19/covid-19-mrna-vaccine-a-milestone-in-science-and-a-game-changer-in-medicine/
- بيان صحفي - غرفة الصحافة Inserm - مرض شاركو ماري توث: ابتكار علاجي فرنسي قائم على الحمض النووي الريبي بنسبة 100٪. وصلة: https://presse.inserm.fr/en/charcot-marie-tooth-disease-a-100-french-rna-based-therapeutic-innovation/42356/
- بوطاري ، س. ، كايود ، إم ، المدني ، إم وآخرون. تعتبر الجسيمات النانوية Squalenoyl siRNA PMP22 فعالة في علاج نماذج الفئران من مرض شاركو ماري توث من النوع 1 A. Commun Biol 4 ، 317 (2021). https://doi.org/10.1038/s42003-021-01839-2
***
