تمت الموافقة على Rezdiffra (resmetirom) من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لعلاج البالغين المصابين بالتهاب الكبد الدهني غير الكحولي غير التشمعي (NASH) مع تندب الكبد المتوسط إلى المتقدم (التليف)، لاستخدامه مع النظام الغذائي وممارسة الرياضة.
حتى الآن، لم يكن لدى المرضى الذين يعانون من التهاب الكبد الدهني غير الكحولي غير التليف الكبدي (NASH) والذين لديهم أيضًا تندب ملحوظ في الكبد دواء يمكنه معالجة مشاكلهم بشكل مباشر. تلف الكبد. ادارة الاغذية والعقاقير approval of Rezdiffra will, for the first time, provide a treatment option for these patients, in addition to diet and exercise.
NASH is a result of the progression of non-alcoholic fatty كبد مرض أين كبد inflammation, over time, can lead to liver scarring and liver dysfunction. NASH is often associated with other health problems such as high blood pressure and type 2 diabetes. By at least one estimate, approximately 6-8 million people in the U.S. have NASH with moderate to advanced liver scarring, with that number expected to increase.
Rezdiffra هو منشط جزئي لمستقبلات هرمون الغدة الدرقية. تنشيط هذا المستقبل بواسطة ريزديفرا في الكبد يقلل من تراكم الدهون في الكبد.
سلامة وفعالية Rezdiffra
The safety and efficacy of Rezdiffra was evaluated based on an analysis of a surrogate endpoint at month 12 in a 54-month, randomized, double-blind placebo-controlled trial. The surrogate endpoint measured the extent of كبد inflammation and scarring. The sponsor is required to conduct a postapproval study to verify and describe Rezdiffra’s clinical benefit, which will be done through completing the same 54-month study, which is still ongoing. To enroll in the trial, patients needed to have a كبد biopsy showing inflammation due to NASH with moderate or advanced كبد scarring. In the trial, 888 subjects were randomly assigned to receive one of the following: placebo (294 subjects); 80 milligrams of Rezdiffra (298 subjects); or 100 milligrams of Rezdiffra (296 subjects); once daily, in addition to standard care for NASH, which includes counseling for healthy diet and exercise.
At 12 months, liver biopsies showed that a greater proportion of subjects who were treated with Rezdiffra achieved NASH resolution or an improvement in liver scarring as compared with those who received the placebo. A total of 26% to 27% of subjects who received 80 milligrams of Rezdiffra and 24% to 36% of subjects who received 100 milligrams of Rezdiffra experienced NASH resolution and no worsening of liver scarring, compared to 9% to 13% of those who received placebo and counseling on diet and exercise. The range of responses reflects different pathologists’ readings. In addition, a total of 23% of subjects who received 80 milligrams of Rezdiffra and 24% to 28% of subjects who received 100 milligrams of Rezdiffra experienced an improvement in كبد scarring and no worsening of NASH, compared to 13% to 15% of those who received placebo, depending on each pathologist’s readings. Demonstration of these changes in a proportion of patients after just one year of treatment is notable, as the مرض typically progresses slowly with most patients taking years or even decades to show progression.
الآثار الجانبية لدواء رزدفرا
الآثار الجانبية الأكثر شيوعًا لـ Rezdiffra تشمل الإسهال والغثيان. يأتي Rezdiffra مصحوبًا بتحذيرات واحتياطات معينة، مثل تسمم الكبد الناجم عن الأدوية والآثار الجانبية المرتبطة بالمرارة.
Use of Rezdiffra should be avoided in patients with decompensated cirrhosis. Patients should stop using Rezdiffra if they develop signs or symptoms of worsening كبد function while on Rezdiffra treatment.
التفاعلات الدوائية لدواء ريزدفرا
إن استخدام Rezdiffra في نفس الوقت مع أدوية معينة أخرى، وخاصة الستاتينات المستخدمة لخفض نسبة الكوليسترول، قد يؤدي إلى تفاعلات دوائية كبيرة محتملة. يجب على مقدمي الرعاية الصحية الرجوع إلى معلومات الوصفة الكاملة للحصول على معلومات إضافية حول هذه التفاعلات الدوائية المحتملة ذات الأهمية مع ريزديفرا، والجرعة الموصى بها وتعديلات الإدارة.
• ادارة الاغذية والعقاقير approved Rezdiffra under the accelerated approval pathway, which allows for earlier approval of drugs that treat serious conditions and address an unmet medical need, based on a surrogate or intermediate clinical endpoint that is reasonably likely to predict clinical benefit. The required aforementioned 54-month study, which is ongoing, will assess clinical benefit after 54 months of Rezdiffra treatment.
حصل Rezdiffra على تسميات العلاج الاختراقي والمسار السريع ومراجعة الأولويات لهذا المؤشر.
• ادارة الاغذية والعقاقير granted the approval of Rezdiffra to Madrigal Pharmaceuticals.
***
المصدر
إدارة الغذاء والدواء الأمريكية 2024. بيان صحفي – إدارة الغذاء والدواء الأمريكية توافق على العلاج الأول للمرضى الذين يعانون من تندب الكبد بسبب مرض الكبد الدهني. تم النشر في 14 مارس 2024. متاح على https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-treatment-patients-liver-scarring-due-fatty-liver-disease
***
