تمت الموافقة على Rezdiffra (resmetirom) من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لعلاج البالغين المصابين بالتهاب الكبد الدهني غير الكحولي غير التشمعي (NASH) مع تندب الكبد المتوسط إلى المتقدم (التليف)، لاستخدامه مع النظام الغذائي وممارسة الرياضة.
حتى الآن، لم يكن لدى المرضى الذين يعانون من التهاب الكبد الدهني غير الكحولي غير التليف الكبدي (NASH) والذين لديهم أيضًا تندب ملحوظ في الكبد دواء يمكنه معالجة مشاكلهم بشكل مباشر. تلف الكبد. ادارة الاغذية والعقاقير ستوفر موافقة Rezdiffra، لأول مرة، أ علاج خيار لهؤلاء المرضى، بالإضافة إلى النظام الغذائي وممارسة الرياضة.
NASH هو نتيجة لتطور الدهنية غير الكحولية كبد مرض أين كبد ومع مرور الوقت، يمكن أن يؤدي الالتهاب إلى تندب الكبد واختلال وظائف الكبد. غالبًا ما يرتبط التهاب الكبد الدهني غير الكحولي بمشاكل صحية أخرى مثل ارتفاع ضغط الدم والسكري من النوع الثاني. وفقًا لتقدير واحد على الأقل، هناك ما يقرب من 2 إلى 6 ملايين شخص في الولايات المتحدة مصابون بالتهاب الكبد الدهني غير الكحولي مع تندب الكبد المعتدل إلى المتقدم، ومن المتوقع أن يرتفع هذا العدد.
Rezdiffra هو منشط جزئي لمستقبلات هرمون الغدة الدرقية. تنشيط هذا المستقبل بواسطة ريزديفرا في الكبد يقلل من تراكم الدهون في الكبد.
سلامة وفعالية Rezdiffra
تم تقييم سلامة وفعالية Rezdiffra بناءً على تحليل نقطة النهاية البديلة في الشهر 12 في تجربة عشوائية مزدوجة التعمية مضبوطة بالعلاج الوهمي مدتها 54 شهرًا. نقطة النهاية البديلة تقيس مدى كبد التهاب وتندب. يتعين على الراعي إجراء دراسة ما بعد الموافقة للتحقق من الفوائد السريرية لـ Rezdiffra ووصفها، والتي سيتم إجراؤها من خلال إكمال نفس الدراسة التي مدتها 54 شهرًا، والتي لا تزال مستمرة. للتسجيل في التجربة، يحتاج المرضى إلى الحصول على كبد خزعة تظهر التهابًا بسبب NASH مع متوسط أو متقدم كبد تندب. في التجربة، تم تعيين 888 شخصًا بشكل عشوائي لتلقي واحد مما يلي: الدواء الوهمي (294 شخصًا)؛ 80 ملليغرام من الرزدفرة (298 مادة)؛ أو 100 ملليغرام من الريزدفرا (296 مادة)؛ مرة واحدة يوميًا، بالإضافة إلى الرعاية القياسية لـ NASH، والتي تتضمن تقديم المشورة بشأن اتباع نظام غذائي صحي وممارسة الرياضة.
بعد 12 شهرًا، أظهرت خزعات الكبد أن نسبة أكبر من الأشخاص الذين عولجوا بـ Rezdiffra حققوا حلًا لـ NASH أو تحسنًا في تندب الكبد مقارنة بأولئك الذين تلقوا العلاج الوهمي. ما مجموعه 26% إلى 27% من الأشخاص الذين تلقوا 80 ملليجرام من Rezdiffra و24% إلى 36% من الأشخاص الذين تلقوا 100 ملليجرام من Rezdiffra عانوا من شفاء التهاب الكبد الدهني غير الكحولي وعدم تفاقم تندب الكبد، مقارنة بـ 9% إلى 13% من أولئك الذين تناولوا تلقى العلاج الوهمي والمشورة بشأن النظام الغذائي وممارسة الرياضة. يعكس نطاق الاستجابات قراءات مختلفة لعلماء الأمراض. بالإضافة إلى ذلك، فإن ما مجموعه 23% من الأشخاص الذين تلقوا 80 ملليجرام من ريزدفرا و24% إلى 28% من الأشخاص الذين تلقوا 100 ملليجرام من ريزدفرا شهدوا تحسنًا في الأداء. كبد تندب وعدم تفاقم التهاب الكبد الدهني غير الكحولي، مقارنة بـ 13% إلى 15% من أولئك الذين تلقوا العلاج الوهمي، اعتمادًا على قراءات كل اختصاصي علم الأمراض. من الجدير بالملاحظة إظهار هذه التغييرات في نسبة من المرضى بعد عام واحد فقط من العلاج مرض عادة ما يتقدم المرض ببطء، حيث يستغرق معظم المرضى سنوات أو حتى عقودًا لإظهار التقدم.
الآثار الجانبية لدواء رزدفرا
الآثار الجانبية الأكثر شيوعًا لـ Rezdiffra تشمل الإسهال والغثيان. يأتي Rezdiffra مصحوبًا بتحذيرات واحتياطات معينة، مثل تسمم الكبد الناجم عن الأدوية والآثار الجانبية المرتبطة بالمرارة.
يجب تجنب استخدام Rezdiffra في المرضى الذين يعانون من تليف الكبد اللا تعويضي. يجب على المرضى التوقف عن استخدام Rezdiffra إذا ظهرت عليهم علامات أو أعراض تفاقم المرض كبد يعمل أثناء العلاج بـ Rezdifra.
التفاعلات الدوائية لدواء ريزدفرا
إن استخدام Rezdiffra في نفس الوقت مع أدوية معينة أخرى، وخاصة الستاتينات المستخدمة لخفض نسبة الكوليسترول، قد يؤدي إلى تفاعلات دوائية كبيرة محتملة. يجب على مقدمي الرعاية الصحية الرجوع إلى معلومات الوصفة الكاملة للحصول على معلومات إضافية حول هذه التفاعلات الدوائية المحتملة ذات الأهمية مع ريزديفرا، والجرعة الموصى بها وتعديلات الإدارة.
• ادارة الاغذية والعقاقير تمت الموافقة على "ريزديفرا" بموجب مسار الموافقة المتسارعة، والذي يسمح بالموافقة المبكرة على الأدوية التي تعالج الحالات الخطيرة وتلبي الاحتياجات الطبية غير الملباة، بناءً على نقطة نهاية سريرية بديلة أو وسيطة من المرجح بشكل معقول أن تتنبأ بالفائدة السريرية. الدراسة المطلوبة المذكورة أعلاه والتي تستمر لمدة 54 شهرًا، والتي لا تزال مستمرة، ستقوم بتقييم الفائدة السريرية بعد 54 شهرًا من العلاج باستخدام Rezdiffra.
حصل Rezdiffra على تسميات العلاج الاختراقي والمسار السريع ومراجعة الأولويات لهذا المؤشر.
• ادارة الاغذية والعقاقير منحت موافقة Rezdiffra لشركة Madrigal Pharmaceuticals.
***
المصدر
إدارة الغذاء والدواء الأمريكية 2024. بيان صحفي – إدارة الغذاء والدواء الأمريكية توافق على العلاج الأول للمرضى الذين يعانون من تندب الكبد بسبب مرض الكبد الدهني. تم النشر في 14 مارس 2024. متاح على https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-treatment-patients-liver-scarring-due-fatty-liver-disease
***
