أثبتت تقنية RNA قيمتها مؤخرًا في تطوير لقاحات mRNA BNT162b2 (من شركة Pfizer/BioNTech) وmRNA-1273 (من Moderna) ضد كوفيد-19. استنادًا إلى تحليل الحمض النووي الريبي (RNA) المشفر في النموذج الحيواني، أبلغ العلماء الفرنسيون عن استراتيجية فعالة وإثبات لمفهوم علاج شاركو-ماري-توث. مرض، وهو أكثر الأمراض العصبية الوراثية شيوعًا ويسبب شللًا تدريجيًا في الساقين واليدين.
في عام 1990 ، أظهر الباحثون لأول مرة أن الحقن المباشر لـ مرنا في عضلة الفأر أدى إلى التعبير عن البروتين المشفر في خلايا العضلات. هذا فتح إمكانية تطوير الجينات اللقاحات والعلاجات.
أدى الوضع غير الموضح الذي يمثله جائحة كوفيد-19 إلى التطوير الناجح وترخيص الاستخدام في حالات الطوارئ (EUA) للحمض النووي الريبوزي المرسال (mRNA) اللقاحات BNT162b2 (من شركة فايزر/ BioNTech) و mRNA-1273 (من حديث) ضد كوفيد-19. هذين اللقاحات لعبت تقنيات الحمض النووي الريبوزي (RNA) دورًا مهمًا في حماية الأشخاص من الأعراض الشديدة لـCOVID-19.
نجاح COVID-19 القائم على تقنية الحمض النووي الريبي اللقاحات تعتبر علامة فارقة في العلوم والطب لأنها أثبتت جدواها في التكنولوجيا الطبية ذات الإمكانات العالية التي كان المجتمع العلمي وصناعة الأدوية يتابعانها منذ ما يقرب من ثلاثة عقود. أعطت دفعة تشتد الحاجة إليها لاستكشاف العلاجات القائمة على تقنية الحمض النووي الريبي.
مرض شاركو ماري توث هو المرض العصبي الوراثي الأكثر شيوعًا مرض. تتأثر الأعصاب الطرفية مما يؤدي إلى شلل تدريجي في الساقين واليدين. يحدث المرض بسبب الإفراط في التعبير عن بروتين معين يسمى PMP22. ولا يوجد علاج ضد هذا المرض حتى الآن.
أبلغ العلماء في CNRS و INSERM و AP-HP و Paris-Saclay و Paris في فرنسا مؤخرًا عن تطوير علاج يعتمد على تدهور وتقليل الحمض النووي الريبي المشفر لبروتين PMP22. لهذا ، استخدموا جزيء SiRNA (رنا صغير متداخل) يتداخل مع RNA ترميز البروتين PMP22.
وجد الباحثون أن حقن سيرنا (الحمض النووي الريبي الصغير المتداخل) في نموذج الفئران للمرض يقلل من مستوى بروتين PMP22 إلى الحركة الطبيعية والقوة العضلية المستعادة. كشفت الدراسات النسيجية عن تجديد واستعادة وظيفة أغلفة الميالين. استمرت النتائج الإيجابية لمدة ثلاثة أسابيع ، وأدى الحقن المتجدد لـ siRNA إلى الشفاء الوظيفي الكامل.
هذه دراسة مهم لأنه يشير إلى استراتيجية فعالة لعلاج اعتلالات الأعصاب المحيطية الوراثية. يوفر دليل على المفهوم لطب دقيق جديد يعتمد على تطبيق تقنية RNA لتصحيح التعبير الجيني المفرط من خلال استخدام RNA المتداخل.
ومع ذلك ، لا يزال العلاج الفعلي للمريض طويلاً حتى توفر المراحل المتتالية من التجارب السريرية نتائج مرضية للسلامة والفعالية للمنظمين.
***
مصادر:
- براساد يو ، 2020. لقاح مرنا COVID-19: معلم في العلوم ومغير قواعد اللعبة في الطب. العلمية الأوروبية. تم النشر في 29 ديسمبر 2020. Avaialble at http://scientificeuropean.co.uk/covid-19/covid-19-mrna-vaccine-a-milestone-in-science-and-a-game-changer-in-medicine/
- بيان صحفي - غرفة الصحافة Inserm - مرض شاركو ماري توث: ابتكار علاجي فرنسي قائم على الحمض النووي الريبي بنسبة 100٪. وصلة: https://presse.inserm.fr/en/charcot-marie-tooth-disease-a-100-french-rna-based-therapeutic-innovation/42356/
- بوطاري ، س. ، كايود ، إم ، المدني ، إم وآخرون. تعتبر الجسيمات النانوية Squalenoyl siRNA PMP22 فعالة في علاج نماذج الفئران من مرض شاركو ماري توث من النوع 1 A. Commun Biol 4 ، 317 (2021). https://doi.org/10.1038/s42003-021-01839-2
***
 and mRNA-1273 (of Moderna)){kind=link}