تمت الموافقة على Ryoncil لعلاج مرض الطعم ضد المضيف الحاد المقاوم للستيرويد (SR-aGVHD)، وهي حالة تهدد الحياة وقد تنتج عن عملية زرع الخلايا الجذعية الدموية التي يتم إجراؤها لاستبدال الخلايا الجذعية المعيبة لدى المتلقي في أنواع معينة من سرطانات الدم أو اضطرابات الدم أو اضطرابات الجهاز المناعي. وهذا يجعل Ryoncil أول علاج معتمد من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية باستخدام الخلايا الجذعية المتوسطة. يحتوي Ryoncil على الخلايا الجذعية المتوسطة المعزولة من نخاع العظام من المتبرعين البالغين الأصحاء والتي يمكن أن تتطور إلى أنواع متعددة أخرى من الخلايا. توفر عمليات التسريب الوريدي للخلايا الجذعية المتوسطة فوائد البقاء على قيد الحياة.
على 18 ديسمبر 2024، ادارة الاغذية والعقاقير تمت الموافقة على Ryoncil (remestemcel-L-rknd)، وهو علاج مشتق من نخاع العظم (متبرع) من الخلايا الجذعية الوسيطة (MSC) لعلاج مرض الطعم الحاد المقاوم للستيرويد (SR-aGVHD) لدى الأطفال الذين تبلغ أعمارهم شهرين أو أكثر. وهذا يجعل Ryoncil أول علاج معتمد من قِبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) باستخدام الخلايا الجذعية الوسيطة (MSC).
يحتوي ريونسيل على خلايا جذعية متعددة القدرات معزولة من نخاع العظم من متبرعين بشريين بالغين أصحاء، والتي يمكنها التمايز إلى أنواع متعددة أخرى من الخلايا.
مرض الطعم ضد المضيف الحاد المقاوم للستيرويد (SR-aGVHD) هو حالة خطيرة تهدد الحياة ويمكن أن يكون لها عواقب صحية كبيرة وواسعة النطاق، بما في ذلك تلف العديد من الأعضاء وانخفاض جودة الحياة وخطر الوفاة لدى المرضى المصابين. يمكن أن يحدث هذا كمضاعفات لعملية زرع الخلايا الجذعية المكونة للدم (الدم) (allo-HSCT).
في عملية زراعة الخلايا الجذعية المكونة للدم، يتلقى المريض الخلايا الجذعية المكونة للدم من متبرع سليم لتحل محل خلاياه الجذعية وتكوين خلايا دم جديدة، وهو إجراء يتم غالبًا كجزء من علاج أنواع معينة من سرطانات الدم أو اضطرابات الدم أو اضطرابات الجهاز المناعي.
يأتي اعتماد عقار Ryoncil بعد تقييم سلامته وفعاليته في دراسة متعددة المراكز أجريت على عينة واحدة وشارك فيها 54 مشاركًا من الأطفال المصابين بـ SR-aGVHD والذين خضعوا لعملية زراعة الخلايا الجذعية المكونة للدم. تلقى المشاركون ما مجموعه ثماني جرعات وريدية من عقار Ryoncil مرتين أسبوعيًا لمدة أربعة أسابيع متتالية. واستند تقييم الفعالية في المقام الأول إلى معدل ومدة الاستجابة للعلاج بعد 28 يومًا من بدء العلاج بعقار Ryoncil.
وفي تجربة أخرى لـ SR-aGVHD بعد زراعة الخلايا الجذعية المكونة للدم، وجد أن الجمع بين الخلايا الجذعية الوسيطة والباسيليكسيماب (جسم مضاد وحيد النسيلة يستخدم لمنع رفض عملية الزرع) يؤدي إلى معدل استجابة كاملة (CR) أفضل بكثير من الباسيليكسيماب وحده.
وقد لوحظ في التجارب السريرية أن الحقن الوريدي للخلايا الجذعية المتوسطة (MSCs) يوفر فوائد البقاء على قيد الحياة.
***
المراجع:
- بيان صحفي من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية - إدارة الغذاء والدواء الأمريكية توافق على أول علاج بالخلايا الجذعية الوسيطة لعلاج مرض الطعم ضد المضيف الحاد المقاوم للستيرويد. نُشر في 18 ديسمبر 2024. متاح على https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-mesenchymal-stromal-cell-therapy-treat-steroid-refractory-acute-graft-versus-host
- فو، هـ، صن، إكس، لين، آر وآخرون. الخلايا الجذعية المتوسطة بالإضافة إلى الباسيليكسيماب تعمل على تحسين استجابة مرض الطعم ضد المضيف الحاد المقاوم للستيرويد كعلاج من الخط الثاني: تجربة عشوائية متعددة المراكز وخاضعة للرقابة. مجلة بي إم سي ميد 22، 85 (2024). https://doi.org/10.1186/s12916-024-03275-5
- كيلي، كيه، بلور، إيه جيه سي، جريفين، جيه إي وآخرون. نتائج السلامة على مدى عامين للخلايا الجذعية الوسيطة المشتقة من الخلايا الجذعية متعددة القدرات في مرض الطعم ضد المضيف المقاوم للستيرويد الحاد. نات ميد 30، 1556-1558 (2024). https://doi.org/10.1038/s41591-024-02990-z
***
, a life-threatening condition that may result from blood stem cell transplantation performed to replace recipient's defective stem cells in certain types of blood cancers, blood disorders or immune system disorders. This makes Ryoncil the first FDA-approved MSC (Mesenchymal Stem Cell) therapy. Ryoncil contains MSCs isolated from the bone marrow of healthy adult human donors which can differentiate into multiple other types of cells. Intravenous infusions of mesenchymal stromal cells (MSCs) provide survival benefits.){kind=link}