في 11 أكتوبر 2024، حصل دواء Hympavzi (marstacimab-hncq)، وهو جسم مضاد أحادي النسيلة بشري يستهدف "مثبط مسار عامل النسيج"، على موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية كدواء جديد للوقاية من نوبات النزيف لدى الأفراد المصابين بالهيموفيليا A أو الهيموفيليا B.
وفي وقت سابق، في 19 سبتمبر 2024، حصلت Hympavzi على تصريح تسويق من قبل وكالة الأدوية الأوروبية (EMA) للوقاية من نوبات النزيف لدى المرضى الذين يعانون من الهيموفيليا الشديدة من النوع A أو B.
الهيموفيليا أ هو اضطراب نزيف وراثي يحدث بسبب نقص عامل تخثر الدم الثامن، في حين أن الهيموفيليا ب تحدث بسبب نقص عامل التخثر التاسع. يتم علاج كلتا الحالتين بشكل تقليدي عن طريق استبدال عوامل تخثر الدم المفقودة بالحقن.
يمنع Hympavzi نوبات النزيف من خلال عملية مختلفة. فهو يستهدف بروتين التخثر الطبيعي المسمى "مثبط مسار عامل الأنسجة" ويقلل من نشاطه المضاد للتخثر وبالتالي يزيد من كمية الثرومبين.
يوفر الدواء الجديد خيار علاج جديد للمرضى. وهو أول علاج غير عاملي ويتم إعطاؤه مرة واحدة أسبوعيًا للهيموفيليا ب.
تعتمد موافقة إدارة الغذاء والدواء على Hympavzi على نتائج مرضية من المرحلة 3 من التجارب السريرية متعددة المراكز التي قيمت سلامته وفعاليته لدى المشاركين المراهقين والبالغين الذين تتراوح أعمارهم بين 12 إلى أقل من 75 عامًا والذين يعانون من الهيموفيليا الشديدة من النوع A أو الهيموفيليا المتوسطة إلى الشديدة من النوع B.
***
مصادر:
- بيان صحفي صادر عن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية - إدارة الغذاء والدواء الأمريكية توافق على علاج جديد للهيموفيليا أ أو ب. نُشر في 11 أكتوبر 2024. متاح على https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-new-treatment-hemophilia-or-b
- EMA. Hympavzi – Marstacimab. متوفر في https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/hympavzi
***
, a human monoclonal antibody targeting “tissue factor pathway inhibitor” received US FDA’s approval as a new drug for prevention of bleeding episodes in individuals with hemophilia A or hemophilia B. ){kind=link}