كونسيزوماب (ألهيمو) لعلاج الهيموفيليا أ أو ب مع مثبطات

كونسيزوماب (الاسم التجاري، (ألهيمو)وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية في 20 ديسمبر 2024 على جسم مضاد وحيد النسيلة للوقاية من نوبات النزيف لدى مرضى الهيموفيليا أ مع مثبطات العامل الثامن أو الهيموفيليا ب مع مثبطات العامل التاسع. وقد حصل على موافقة وكالة الأدوية الأوروبية (EMA) قبل أيام قليلة في 16 ديسمبر 2024 لنفس المؤشرات.  

بعض مرضى الهيموفيليا الذين يتناولون "أدوية عوامل التخثر" لعلاج اضطراب النزيف لديهم يطورون أجسامًا مضادة (ضد أدوية عوامل التخثر). تعمل الأجسام المضادة المتكونة على تثبيط عمل "أدوية عوامل التخثر" مما يجعلها أقل فعالية. يتم علاج هذه الحالة حاليًا عن طريق تحفيز التحمل المناعي من خلال الحقن اليومية بعوامل التخثر. يوفر اعتماد Concizumab (Alhemo) لمثل هؤلاء المرضى علاجًا بديلًا.  

يتم إعطاء كونسيزوماب يوميًا عن طريق الحقن تحت الجلد.  

تم اعتماد عقار Alhemo بناءً على تقييم سلامته وفعاليته في تجربة سريرية مفتوحة متعددة الجنسيات ومتعددة المراكز في المرحلة الثالثة. في التجربة، انخفضت معدلات النزيف السنوية (ABR) بنسبة 3% لمجموعة العلاج بعقار Alhemo مقارنة بالمجموعة التي لم تتلقى العلاج الوقائي.  

تحدث اضطرابات النزيف في الهيموفيليا بسبب عدم كفاية عوامل التخثر. يحدث الهيموفيليا أ بسبب نقص عامل التخثر الثامن، في حين يحدث الهيموفيليا ب بسبب انخفاض مستويات العامل التاسع. ويُعد نقص عامل التخثر الحادي عشر الوظيفي مسؤولاً عن الهيموفيليا ج. يتم علاج هذه الحالات عن طريق ضخ عامل تخثر مُعد تجاريًا أو منتج غير عامل كبديل وظيفي للعامل المفقود.  

يستخدم أوكتوكوج ألفا (أدفات)، وهو نسخة معدلة وراثيًا باستخدام تقنية الحمض النووي من عامل التخثر الثامن، بشكل شائع للوقاية وكذلك العلاج عند الطلب للهيموفيليا أ. بالنسبة للهيموفيليا ب، يستخدم بشكل شائع نوناكوج ألفا (بينيفكس)، وهو نسخة معدلة وراثيًا من عامل التخثر التاسع.  

هيمبافزي (مارستاسيماب-إتش إن سي كيو)تمت الموافقة مؤخرًا على جسم مضاد وحيد النسيلة بشري يستهدف "مثبط مسار عامل الأنسجة" كدواء جديد للوقاية من نوبات النزيف لدى الأفراد المصابين بالهيموفيليا أ أو الهيموفيليا ب.   

*** 

المراجع:  

1. وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على عقار لمنع أو تقليل تكرار نوبات النزيف لدى مرضى الهيموفيليا أ مع مثبطات أو الهيموفيليا ب مع مثبطات. نُشر في 20 ديسمبر 2024. متاح على https://www.fda.gov/drugs/news-events-human-drugs/fda-approves-drug-prevent-or-reduce-frequency-bleeding-episodes-patients-hemophilia-inhibitors-or 

2. EMA. Alhemo – Concizumab. متوفر https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/alhemo و https://ec.europa.eu/health/documents/community-register/html/h1881.htm  

3. NHS. علاج الهيموفيليا. متوفر على https://www.nhs.uk/conditions/haemophilia/treatment/ 

4. مركز السيطرة على الأمراض والوقاية منها. علاج الهيموفيليا. متوفر على  https://www.cdc.gov/hemophilia/treatment/index.html 

مقالات لها صلة 

• Hympavzi (marstacimab): علاج جديد للهيموفيليا. Scientific European. نُشر في 12 أكتوبر 2024. متاح على http://scientificeuropean.co.uk/medicine/hympavzi-marstacimab-new-treatment-for-hemophilia/ 

***