تمت الموافقة على دواء أسيمينيب (سيمبليكس) لعلاج المرضى البالغين المصابين حديثًا بسرطان الدم النخاعي المزمن الإيجابي لكروموسوم فيلادلفيا (Ph+ CML) في المرحلة المزمنة. وقد منحت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية الموافقة السريعة على الدواء في 29 أكتوبر 2024.
في وقت سابق، تمت الموافقة على دواء أسيمينيب من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية في أكتوبر 2021 ومن قبل وكالة الأدوية الأوروبية في أغسطس 2022 لعلاج البالغين المصابين بسرطان الدم النخاعي المزمن الإيجابي لكروموسوم فيلادلفيا في المرحلة المزمنة (CML-CP)، والذين سبق علاجهم بـ ≥ 2 من مثبطات التيروزين كيناز، ولعلاج البالغين المصابين بسرطان الدم النخاعي المزمن الإيجابي لكروموسوم فيلادلفيا في المرحلة المزمنة مع طفرة T315I.
كان الدواء قيد التجارب السريرية لتقييم فعاليته وسلامته في المرضى من الخط الأول والمرضى في المراحل اللاحقة والأطفال المصابين بسرطان الدم النخاعي المزمن.
يعتمد الموافقة الجديدة على الأفراد الذين تم تشخيصهم حديثًا بسرطان الدم النخاعي المزمن على بيانات الفعالية والسلامة من التجربة. تم تقييم فعالية asciminib لعلاج سرطان الدم النخاعي المزمن Ph+ الذي تم تشخيصه حديثًا في CP في تجربة ASC4FIRST (NCT04971226) حيث تم توزيع 405 مريضًا بشكل عشوائي (1:1) لتلقي إما asciminib أو مثبطات التيروزين كيناز المختارة من قبل المحقق (IS-TKIs). كان مقياس نتيجة الفعالية الرئيسي هو معدل الاستجابة الجزيئية الرئيسية (MMR) عند 48 أسبوعًا. كانت الآثار الجانبية الأكثر شيوعًا (≥20٪) هي آلام العضلات والعظام والطفح الجلدي والتعب وعدوى الجهاز التنفسي العلوي والصداع وآلام البطن والإسهال وكانت أكثر التشوهات المعملية شيوعًا (≥40٪) في المرضى الذين تم تشخيصهم حديثًا بسرطان الدم النخاعي المزمن Ph+ في CP هي انخفاض عدد الخلايا الليمفاوية وانخفاض عدد الكريات البيضاء وانخفاض عدد الصفائح الدموية وانخفاض عدد العدلات وانخفاض الكالسيوم المصحح.
Asciminib هو مثبط لتيروزين كيناز (TKI). فهو يثبط نشاط كيناز ABL1 لبروتين الاندماج BCR-ABL1 الذي يعمل كمحرك لتكاثر CML في غالبية الأفراد المصابين بـ CML. وهو يرتبط بجيب ميريستويل لبروتين BCR-ABL1 ويحبسه في تكوين غير نشط.
***
المراجع:
- بيان صحفي – إدارة الغذاء والدواء الأمريكية تمنح موافقة سريعة على عقار أسيمينيب لعلاج سرطان الدم النقوي المزمن الذي تم تشخيصه حديثًا. نُشر في 29 أكتوبر 2024. متاح على https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-grants-accelerated-approval-asciminib-newly-diagnosed-chronic-myeloid-leukemia
- ديكس، إي دي أسيمينيب: الموافقة الأولى. الأدوية 82، 219-226 (2022). DOI: https://doi.org/10.1007/s40265-021-01662-3
***
 has been approved for adult patients with newly diagnosed Philadelphia chromosome-positive chronic myeloid leukemia (Ph+ CML) in chronic phase (CP). The accelerated approval was granted by the FDA on 29 October 2024.){kind=link}